L’Università Vita-Salute San Raffaele ha conferito la laurea honoris causa al Premo Nobel per la Medicina 2023
La ricerca dello scienziato apre la strada anche alle cosiddette Rna therapies per la cura di molteplici patologie, tra le quali i tumori
L’Università Vita-Salute San Raffaele (il cui ospedale ha sede a Segrate) ha conferito la laurea honoris causa in Biotecnology and Medical Biology al professor Drew Weissman, Premo Nobel per la Medicina 2023.
Interessanti scoperte scientifiche
A consegnare il prestigioso riconoscimento, di fronte a una platea gremita di 1.000 persone, tra studenti e ricercatori, il professor Gianvito Martino, Prorettore alla Ricerca e alla Terza Missione dell’Università Vita-Salute San Raffaele, alla presenza e con i poteri conferitigli dal Rettore dell’Ateneo, Enrico Gherlone.
Le scoperte dello scienziato americano, insieme alla collega Katalin Karikó, sulle modificazioni all’Rna messaggero, necessarie per poter sfruttare le proprietà terapeutiche di questa molecola, hanno reso possibile un successo senza precedenti nella storia della medicina, soprattutto in relazione al rapido sviluppo dei vaccini anti-Covid-19, avvenuto in piena pandemia.
Per questi motivi, con il conferimento della Laurea Magistrale in “Biotechnology and Medical Biology”, UniSR ha inteso premiare il genio di Weissman (e Karikó) nel coniugare gli studi profondamente di base sulla molecola di Rna messaggero alle biotecnologie di area medica, per l’identificazione e la produzione di nuovi farmaci e vaccini.
La cerimonia si è aperta con la prolusione del Rettore, alla quale ha fatto seguito l’allocuzione del professor Guido Poli, presidente del Corso di Laurea in Ricerca Biotecnologica in Medicina, per concludersi con la Lectio magistralis del professor Weissman, dal titolo “Nucleoside Modified mRna-Lnp Therapeutics”, focalizzata sul procedimento che ha consentito di rendere efficaci i vaccini, grazie all’utilizzo di nanoparticelle lipidiche (“lipid nanoparticles”), all’interno delle quali è stata incapsulata la molecola di mRna.
All’epoca della pandemia del Covid-19, quando era essenziale convincere il pubblico della sicurezza del vaccino, l’obiezione che mi veniva mossa più di frequente era che il vaccino fosse stato inventato in soli 10 mesi, un timore infondato in quanto l’mRna fu scoperto per la prima volta nel 1961 e le prime iniezioni (negli animali e, poi, nell’uomo) iniziarono negli anni ‘90.
Comincia così la lezione del professor Weissman, chiarendo come la storia della ricerca sull’Rna sia lunga più di mezzo secolo, coinvolgendo decenni di studi in cui, accanto a scoperte cruciali, i ricercatori hanno affrontato percorsi travagliati, fatti di continui tentativi, di fallimenti, di successi e di intuizioni.
E così, l’idea di utilizzare la tecnologia dell’mRna per scopi terapeutici prese piede molto velocemente nei ricercatori, che però dovettero affrontare molteplici ostacoli. L'mRna era difficile da gestire, richiedendo lo sviluppo di sofisticati sistemi lipidici trasportatori per incapsularlo. Inoltre, in l’mRna dava origine a reazioni infiammatorie che non si riuscivano a controllare. Ma questo non bastò a fermare Weissman e Karikó, che lavorarono molti anni su entrambi questi aspetti.
La svolta arrivò quando i due produssero diverse varianti di mRna ciascuna con alterazioni chimiche uniche nelle loro basi, consegnate alle cellule dendritiche. La scoperta che le modifiche di base riducevano le risposte infiammatorie e aumentavano la produzione di proteine fu la svolta decisiva.
L’interesse per la tecnologia dell’mRna iniziò a crescere, fino all’epilogo ben noto dei vaccini a base di mRna modificati, che codificarono la proteina di superficie Sars-CoV-2, salvando milioni di vite.
Un esito che non segna la fine delle ricerche sull’mRna, ma che anzi apre la strada al suo utilizzo anche per le cosiddette RNA therapies, per la cura di molteplici patologie.
Dai vaccini per il Covid, il mio laboratorio ha continuato a lavorare su tanti altri vaccini basati sull’mRNA, che riguardano molteplici patogeni – Hiv (Aids), Hcv (Epatite C), Hsv (Virus Erpes Simplex), Norovirus, C. Diff. Malaria, Tb (Tubercolosi), Ebv (Herpesvirus), Influenza, Pancoronavirus e molti altri – ma anche per il contrasto ad allergie ambientali e alimentari, come le allergie alle arachidi e agli acari della polvere. Stiamo anche sviluppando vaccini per le malattie autoimmuni e per il cancro
ha raccontato il Nobel, che riguardo ai tumori, specifica una novità che potrebbe rivoluzionare per sempre la diagnosi e la terapia delle neoplasie:
Stiamo lavorando a un vaccino oncologico cosiddetto intercettante, che viene somministrato prima della diagnosi della malattia, mRna progettati per 'istruire' il sistema immunitario a riconoscere dei marker genetici tumorali prima che si sviluppino le cellule neoplastiche.
Cruciale, per la cura delle diverse patologie, sarà targettizzare le nanoparticelle lipidiche per indirizzarle ai vari organi da trattare con l’mRna:
Abbiamo messo a punto un sistema di simulazione, iniettando, in un modello murino, un mediatore infiammatorio in un sito cerebrale, per poi recapitarvi una Lnp targettizzata per il cervello, con una normalizzazione delle aree targettizzate, segnando importantissime prospettive anche per l’uomo.
Sono tantissimi gli impieghi potenziali della targetizzazione e, tra questi, il professore sottolinea anche e soprattutto il campo delle cellule staminali ematopoietiche:
Ci sono 300.000 persone che nascono attualmente con l’anemia falciforme, concentrate nell’Africa Subsahariana ma anche in India e nel resto del mondo. A oggi, esiste una nuova terapia genica, approvata il dicembre scorso, che usa le cellule staminali ematopoietiche, ma è effettuata in pochi centri specializzati e ha un costo impraticabile, di oltre 3,2 milioni per ogni paziente. Ma targetizzando le cellule staminali ematopoietiche, andremmo a cambiare per sempre il destino delle persone affette da questa patologia, aprendo finalmente a tutti la possibilità di una terapia costituita da una semplice infusione
ha sottolineato il Nobel, raccontando il suo sogno per il futuro.
Ecco, quindi, la prospettiva più importante legata alla ricerca dell’mRna, quella di un sistema sanitario più equo, dove sia garantita parità di accesso alle cure. E il professor Weissman porta l’esempio della malaria:
Mentre la ricchezza si concentra negli Usa e nell’Europa occidentale, la malaria si concentra in aree molto distanti dal benessere, quelle dell’Africa Subsahariana, del Sud Est asiatico, del Medio Oriente, dell’Asia Centrale, del Pacifico Occidentale e dell’America Centrale e Meridionale. La tecnologa dell’mRna potrebbe portare a una diversa fotografia del globo, grazie alle prospettive terapeutiche racchiuse in un semplice vaccino.
Il professore collabora da anni con la Thailandia, formando i loro ricercatori e guidandoli a produrre vaccini in autonomia. Da questo progetto è sorto un sito produttivo conforme alle linee guida internazionali (che attualmente conta 10 vaccini in trial clinico). Ne sono seguiti altri 50, in tutte le aree più disagiate del mondo, compresa l’Ucraina, proprio nel bel mezzo della guerra, e un hub poco lontano da Città del Capo: progetti reali che danno concretezza al sogno di un mondo migliore, in cui la salute sia davvero un diritto universale.
Dove c’è ricerca eccellente, si costruisce il futuro dell’umanità e il professor Weissman incarna profondamente questa verità. Oggi è una giornata importante per la nostra comunità accademica, onorata di poter accogliere un grande protagonista della storia recente, un “eroe”, così come è stato definito dalla rivista Time. Le sue parole piene di passione ci ispirano nel continuare a credere nella scienza e ci spronano a proseguire con forza nella nostra missione educativa, che porta con sé l’ambizione di formare gli scienziati del futuro, fornendo loro i migliori strumenti per esprimere al meglio il proprio talento e accrescere la conoscenza per il bene comune
ha dichiarato il professor Enrico Gherlone, Rettore dell’Università Vita-Salute San Raffaele.